تصویری: چگونه ژن درمانی می تواند به فیبروز کیستیک کمک کند؟
2024 نویسنده: Michael Samuels | [email protected]. آخرین اصلاح شده: 2023-12-16 01:42
ژن درمانی شامل انتقال کپی های صحیح از فیبروز سیستیک DNA تنظیم کننده رسانای غشایی (CFTR) به سلولهای اپیتلیال در مجاری تنفسی. شبیه سازی CFTR ژن در سال 1989 منجر به مطالعات اثبات اصل CFTR شد ژن انتقال در شرایط آزمایشگاهی و در مدل های حیوانی.
آیا از این طریق می توان فیبروز کیستیک را با ژن درمانی درمان کرد؟
فیبروز سیستیک هست یک ژنتیکی بیماری که باعث ایجاد مخاط در ریه های بیمار می شود. علاوه بر این ، هنوز درمانی برای این بیماری وجود ندارد. در حال حاضر، مجموعه ای از همکاری های صنعتی میتوانست کمک به آوردن a ژن درمانی توسط انگلستان توسعه یافته است ژن درمانی فیبروز کیستیک کنسرسیوم در آزمایش بالینی
علاوه بر موارد فوق ، دانشمندان چگونه فیبروز کیستیک را درمان می کنند؟ دانشمندان روش جدیدی را برای درمان کشف کرده اند فیبروز سیستیک (CF) که شامل رساندن پروتئین های مصنوعی به سلول های ریه بیماران برای جایگزینی معیوب است فیبروز سیستیک پروتئین تنظیم کننده رسانایی غشایی (CFTR).
پس از آن، سوال این است که ژن درمانی برای فیبروز کیستیک چقدر موفق است؟
این جهش باعث می شود ریه ها و سیستم گوارشی با مخاط چسبنده مسدود شوند. هدف از ژن درمانی برای فیبروز کیستیک جایگزینی CFTR معیوب است ژن با یک کار. در مقایسه با دارونما ، روش ارائه کننده نبولایزر ، بهبودی متوسط اما قابل توجهی در عملکرد ریه (3.7 showed) نشان داد.
چرا فیبروز کیستیک کاندید مناسبی برای ژن درمانی است؟
فیبروز سیستیک مجرد است ژن اختلال به عنوان a کاندیدای خوبی برای ژن درمانی زیرا متاثر شده است ژن مشخص است، بافت هدف، ریه، در دسترس است و کمتر از 50٪ ژن انتقال ممکن است مزایای بالینی داشته باشد.
توصیه شده:
فیبروز کیستیک چگونه از نظر اجتماعی بر شما تأثیر می گذارد؟
به عنوان یک فرد بزرگسال مبتلا به CF ممکن است با طیف وسیعی از تجربیات احساسی و اجتماعی برای همسالان خود مواجه شوید ، مانند کنار آمدن با کار یا روابط و فیبروز کیستیک. برخی از افراد مبتلا به CF ممکن است موانعی را در ایجاد روابط احساس کنند ، مانند فقدان استقلال یا خجالت به دلیل علائم
چگونه فردی فیبروز کیستیک را به ارث می برد؟
فیبروز کیستیک یک بیماری ارثی است که در اثر جهش (تغییر) در ژن کروموزوم 7 ایجاد می شود ، یکی از 23 جفت کروموزوم که کودکان از والدین خود به ارث می برند. CF به دلیل جهش در ژنی که پروتئینی به نام CFTR (تنظیم کننده غشای فیبروز کیستیک) ایجاد می کند رخ می دهد
چگونه از فردی که مبتلا به فیبروز کیستیک است مراقبت می کنید؟
نکاتی برای مقابله با مراقبت از فرد مبتلا به فیبروز کیستیک منظم بمانید: به اسکناس ها ، دستورالعمل های دارویی و فرم های بیمه به محض رسیدن به آنها پاسخ دهید تا از عقب ماندگی جلوگیری شود. به خود اطلاع دهید: تا جایی که می توانید در مورد CF اطلاعات کسب کنید تا احساس خستگی نکنید. زندگی اجتماعی خود را حفظ کنید: برای ملاقات با دوستان و خانواده وقت بگذارید تا از احساس انزوا و تنهایی جلوگیری کنید
آیا کریسپر می تواند فیبروز کیستیک را درمان کند؟
CRISPR/Cas9 یک رویکرد تجربی برای درمان فیبروز کیستیک (CF) است. این درمان دارای یک مجموعه پروتئین-RNA جدید است که برای رسیدگی به جهش‌های ژنتیکی که باعث بیماری می‌شوند با ویرایش ژنتیک بیمار و اصلاح جهش‌ها طراحی شده است
چگونه می توانید به فرد مبتلا به فیبروز کیستیک کمک کنید؟
از این ایده ها به عنوان یک راهنما استفاده کنید زمانی که عزیزانتان می پرسند چه کمکی می توانند انجام دهند. فرا گرفتن. حمایت عاطفی بدهید. خانواده را در معرض بیماری قرار ندهید. CF CARE LEARN. به سازمان های CF بدهید. حساس به نوع داستانهایی باشید که با خانواده به اشتراک می گذارید. کودکان مشابه CF را مانند سایر بچه ها درمان کنید. CF همه افراد منحصر به فرد است