تصویری: آیا کریسپر می تواند فیبروز کیستیک را درمان کند؟
2024 نویسنده: Michael Samuels | [email protected]. آخرین اصلاح شده: 2023-12-16 01:42
CRISPR / Cas9 یک روش تجربی برای درمان فیبروز کیستیک (CF). این درمان دارای یک مجموعه پروتئین-RNA جدید است که برای رفع جهش های ژنتیکی ایجاد کننده بیماری با ویرایش ژنتیک بیمار و اصلاح خود جهش ها طراحی شده است.
به این ترتیب، cas9 و Crispr چه کاری می توانند برای افراد مبتلا به فیبروز کیستیک انجام دهند؟
CRISPR فناوری یک ابزار امیدوار کننده برای ویرایش ژن که به محققان این فرصت را می دهد تا به راحتی توالی DNA را تغییر داده و عملکرد ژن را تغییر دهند. به این ترتیب، CRISPR - Cas9 رویکرد ممکن است یک ابزار معتبر برای ترمیم جهش CFTR باشد و نتایج امیدوارکننده‌ای در مدل‌های بافتی و حیوانی به دست آمد. CF بیماری.
علاوه بر این ، ژن درمانی برای فیبروز کیستیک چقدر موفق است؟ این جهش باعث می شود ریه ها و سیستم گوارشی با مخاط چسبنده مسدود شوند. هدف از ژن درمانی برای فیبروز کیستیک جایگزینی CFTR معیوب است ژن با یک کار. در مقایسه با دارونما ، روش ارائه کننده نبولایزر ، بهبودی متوسط اما قابل توجهی در عملکرد ریه (3.7 showed) نشان داد.
علاوه بر این ، آیا مهندسی ژنتیک می تواند فیبروز کیستیک را درمان کند؟
فیبروز سیستیک هست یک ژنتیکی بیماری که باعث ایجاد مخاط در ریه های بیمار می شود. علاوه بر این ، هنوز هیچ وجود ندارد درمان برای بیماری در حال حاضر، مجموعه ای از همکاری های صنعتی میتوانست کمک به آوردن a ژن درمان توسعه یافته توسط انگلستان ژن فیبروز کیستیک کنسرسیوم درمانی در آزمایش بالینی
چند درمان آینده برای فیبروز کیستیک چیست؟
نتیجه گیری: سه عامل جدید ، ivacaftor ، VX-809 و ataluren ، نقص های اساسی در تولید CFTR را هدف قرار می دهند. Ivacaftor اخیراً توسط FDA تأیید شده است ، در حالی که 2 عامل دیگر هنوز در آزمایشات بالینی هستند. بیماران مبتلا به CF از شخصی سازی استفاده می کند پزشکی بر اساس ژنوتیپ خاص آنها.
توصیه شده:
درمان های اصلی کیستیک فیبروز چیست؟
برخی از داروهای اصلی برای درمان فیبروز کیستیک عبارتند از: آنتی بیوتیک ها برای پیشگیری و درمان عفونت های قفسه سینه. داروهایی برای نازک تر شدن مخاط چسبنده در ریه ها ، مانند dornase alfa ، سالین هیپرتونیک و پودر خشک مانیتول
آیا در صورت ابتلا به فیبروز کیستیک می توانید کار کنید؟
در صورت ابتلا به فیبروز کیستیک به دنبال کار باشید تا آنجا که ممکن است ، CF نباید اجازه دهد انتخاب های شما را محدود کند. برای بسیاری از مشاغل ، می توان تنظیمات معقولی انجام داد تا بتوانید نقش را بر عهده بگیرید
آیا فیبروز کیستیک از یک نسل می گذرد؟
یک فرد می تواند ناقل CF باشد حتی اگر بیماری CF برای چندین نسل در خانواده رخ نداده باشد. این به این دلیل است که فردی که ناقل CF است باید با فرد دیگری که او نیز ناقل CF است صاحب فرزند شود و هر دوی آنها باید ژن غیرطبیعی را به کودک منتقل کنند
چگونه ژن درمانی می تواند به فیبروز کیستیک کمک کند؟
ژن درمانی شامل انتقال نسخه های صحیح از سیستیک فیبروزیس سیستیک تنظیم کننده هدایت رسانایی غشایی (CFTR) DNA به سلول های اپیتلیال در راه های هوایی است. شبیه سازی ژن CFTR در سال 1989 منجر به مطالعات اثباتی انتقال ژن CFTR در شرایط آزمایشگاهی و در مدل های حیوانی شد
آیا فیبروز کیستیک هموزیگوت مغلوب است؟
کسی که برای آلل مغلوب هموزیگوت (ff) است ، دچار فیبروز کیستیک می شود. احتمال تولد کودک مبتلا به فیبروز کیستیک 1 در 4 یا 25 است. در مثال دوم ، تنها یکی از والدین (پدر) دارای نسخه ای از آلل مغلوب است. هیچ شانسی برای تولید فرزند مبتلا به فیبروز کیستیک وجود ندارد